Gaur egun, gure gorputzak reprogramatzen ditugu
FDAk geneen tratamendua onartu du lehen aldiz, medikuntzaren analesen mugimendu historikoa. Tratamendu berria- Kymriah (tisagenlecleucel) -ek T-zelulak aldatzen ditu leuzemia aurrezteko.
Kymriah-ren onarpena beste genero terapia batzuen onarpena da, minbizia eta beste gaixotasun larri batzuen kontra borroka berritzailea eta zirraragarria erabiliz: gorputz artifizialaren bidez birprogramatzea.
Zelulen oinarritutako Geneen Terapia
Zelula-oinarritutako terapia genetikoak material genetiko berri bat zelula-populazio jakin batean sartzeko praktikari dagokio eta, ondoren, zelula berri horiek zelulan sartzen dituzte berriro. Behin gorputzean, zelula berriek gaixotasun larriak edo minbizi larriak laguntzen dituzten proteinak ekoizten dituzte.
Kymriahek genetikoki eraldatutako T-zelulak (linfocito mota bat edo zelula zuri-zelula) sartuko ditu gorputzean. Aldatutako T-zelulak aitortu eta eraso leuzemia zelulak.
Gene terapia kimioterapiaren hobe da, gene terapia toxikoak gutxiago baitira. Kimioterapia gorputz osoan eragiten du eta eragin kaltegarriak sortzen ditu gorputz osoan. Zelula-oinarritutako terapia genikoarekin, berregituratu diren zelulak lokalean infuseak dira eta tumoreak zehazki aurre egiten dituzte.
Gene-terapia forma izateaz gain, Kymriah ere agente immunoterapéutiko bat da. Immunoterapia gaixotasuna tratatzeko sistema immunitarioaren indarra hartzen du.
Kymriah azaldu zen
Termino teknikoetan, Novartis-en Kymriah antigorputz chimericaren (CAR) T-zelulen terapia terapeutikoa da, birusarekin edo errefraktarioarekin (hau da, tratamenduarekiko erresistentea) B zelularen leuzemia linfoblastiko akutua tratatzeko erabiltzen dena.
Kymriah immunoterapiaren forma pertsonalizatua da; beraz, gaixoaren T-zelulak bildu eta fabrikazio zentro batera bidaliko dira.
T-zelulak leukapharesis izeneko prozedura erabiliz biltzen dira.
Fabrikazio-zentroan, T-zelulak hauek dira CAR espresioaren kodeko gene bat gehitzeko. Zelula eraldatu hauek gaixoari berriro infuseatzen zaizkio. Behin gorputzean, CARak CD19 izeneko antigeno espezifikoa zuzentzen du, leuzemia zelulen azaleran kokatua eta minbizi zelulak hiltzeko. Odolean behin, T-zelula aldatutakoak hazten eta zabaltzen dira minbizia desagerrarazteko bi edo hiru astetan.
FDA-ko adituek Kymriah-ren onarpena egin zuten, II. Faseko II. Saiakuntza kliniko baten beso bakarrean. Bertan 63 haurrek, nerabeek eta helduek giltzurrunak edo errefraktagarriak izan ziren B-zelulek leuzemia linfoblastiko akutua tratamenduaren dosi bakar bat jaso zuten. Parte-hartzaile horien artean,% 83 hilean hiru hilabeteren buruan sartu zen. Gainera, 75 ehuneko sei hilabete igaro ondoren gaixotasunik gabe geratu zen. Garrantzitsua, Kymriahk FDAren lehentasunezko berrikusketa eta Breakthrough Therapy izenez hornitu zituen.
Leuzemia linfoblastiko akutua hezur-muineko eta odolaren minbizia da. Gorputzek linfozito anormalak eragiten dituzte. Odoleko zelulak anormalak azkar zelula osasungarriak zelulak hezur-muinean biltzen dituzte. Gure odol zelulak behar ditugu bizirauteko.
Odol-zelulak normalean gutxitzen direnean, heriotza eragin dezake.
Heldu zaharragoak ALL garatzen baditu ere, haurren gaixotasuna da nagusiki. 90. urteurrena duten haur guztien ehunekoak tratamenduaren ostean sartuko dira. Kymriah 25 urte baino gazteagoa duten pazienteetan erabiltzeko onartua dago eta tratamendua errespetatu duen minbizia edo minbizia dute.
Kymriah-i buruzko kezka
Antigorputz monoklonalaren edozein motatako albo-ondorio negatiboak cytokinaren askapen-sindromea da, infekzio erreakzio bat ere izeneko cytokine ekaitza. Zitokinak zelulak zeluletan ezkutatzen diren proteina txikiak dira eta zelulak beste zelulek eragiten dituzte.
Jende gehienetan, zitokinen askapen-sindromearen sintomak epelak edo moderatuak izaten dira eta erraz tratatzen dira. Sintoma hauek honakoak dira:
- hipertentsio arteriala
- nekea
- takikardia
- buruko min
- sukarra
- goragalea
- hotzikarak
- rash
- eztarri scratchy
- arazoak arnasketa
Hala eta guztiz ere, odol-minbizia duten pazienteek -TES bezalakoak- arrisku handiagoa dute gaixotasun larrikoen ekaitza garatzeko arrisku handiagoa dutenak. Horregatik, infusioak behar dira tokiko bolumen handiko zentroetan, zikloinaren ekaitz bezalako konplikazioak larriak prestatu dituzten espezialistekin.
Azkenean, Kymriah $ 500,000 inguru kostatuko da. Hala eta guztiz ere, Kymriah tratamendua oraindik hezur-muineko transplantea baino merkeagoa da, normalean leuzemia tratatzeko erabiltzen dena.
A Word From
Errefraktarioak edo birusak denak gaixotasun hilgarria da. Kymriah-ren onarpena Estatu Batuetako ehun bat gazte inguru itxaropena ematen du, tratamendu aukerak ez baitira utzi. Frogak frogak frogatu ditu. Hala eta guztiz ere, entsegu klinikoak iraupen mugatua izan ziren, eta Kymriahk bizitza luzeko errebisioak bultzatu ditzakeen ikusiko dugu.
Termino miatuetan, FDAren onarpena lehen aldiz erabiltzen da terapia genikoaren forma medikuntzako adin berri batean: zelula berriak erreproduzitu ahal izango ditugu minbizia eta gaixotasun hilgarriak aurre egiteko.
> Iturriak:
> Breslin S. Cytokine-release sindromea: ikuspegi orokorra eta erizaintzako ondorioak. Onkologia Erizaintzako aldizkari klinikoa. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panel, OK, CAR T Terapia para la leucemia. Minbizia aurkikuntza 2017ko uztailaren 27a.
> FDA News Release. FDAren onarpena Estatu Batuetako lehenengo terapia genikoa ekartzen du. 2016ko abuztuaren 30a.
> KA altua. Medikuntza Klinikoaren Gene Terapia. Honako hauetan: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. Eds. Harrisonen Medikuntza Barnerako Printzipioak, 19an New York, NY: McGraw-Hill; 2014an.
> Klepin HD, Powell BL. Zuriaren zelulen nahasteak. Honako hauek dira: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, High KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. Eds. Hazzard-en Geriatria Medikuntza eta Gerontologia, 7e New York, NY: McGraw-Hill.