Nola sendatzen diren Drogen Zientziak Ikerketa eta Garapena
Zein da umezurtz droga bat eta zein da droga zikloa? Zergatik garrantzitsua da ikerketa eta garapena droga horiek eta zein dira oztopoak?
Zein da droga umezurtz bat? - Definizioa
Botika umezurtz bat botikak (farmazia) izaten jarraitzen du, eta horrek ez du garrantzirik izaten droga bat erosteko. Sarritan, ez da errentagarriaren droga arrazoirik droga gutxi erosten dutenak, droga fabrikatzeko beharrezkoak diren ikerketa eta garapenaren aurka jotzen dutenak.
Hitz soiletan, umezurtz drogak dirua irabazten duten enpresek ez dutela espero dute, eta horren ordez dirua ekartzen duten drogak bideratzen dituzte.
Zergatik droga batzuk "umezurtz drogak" dira?
Farmazia (droga) eta bioteknologiako enpresek mediku-baldintza tratatzeko botika berriak ikertzen eta garatzen ari dira, eta droga berriak merkaturatzen dituzte sarritan. Gaixotasun arraroen edo trastornoak pairatzen dituztenek, ordea, ez dute beren gaixotasunen inguruko ikerketa-droga bera ikusten. Zenbakiak txikiak direlako eta, beraz, gaixotasun arraro horiek tratatzeko botika berrien merkatu potentziala ("umezurtz drogak" ere aipatzen direnak) txikiegia da.
Gaixotasun arraroak Estatu Batuetako 200.000 pertsona baino gutxiagotan edo Europar Batasuneko 10.000 pertsona baino gutxiagoko 5 baino gutxiagotan gertatzen da. Estatu Batuetako gobernu-agentzien eta Europar Batasuneko agente arautzaileek, beraz, droga-garapenean desberdintasun hori murrizteko neurriak hartu dituzte
Sendatzeko zikloen garapena areagotzeko pizgarriak
AEBetan garatu ez diren trastorno arraroen drogak egokiak direla aitortu eta drogen kontsumitzaileak baldintza arraroetan drogak garatzeko finantza-galera dakarkiela aintzat hartuta, Estatu Batuetako Kongresuak Droga Toxikoko Legea onartu zuen 1983an.
Ustekabeko Produktuen Garapeneko Estatu Batuetako Bulegoa
US Food and Drug Administration (FDA) Estatu Batuetako merkatuan botika eta segurtasunaren bermea arduratzen da.
FDAk Huherako Produktuen Garapen Bulegoa (OOPD) ezarri zuen, umezurtz drogak (eta bestelako gaixotasun arraroak dituzten beste medikamentu batzuk) garatzeko laguntzarekin, ikerketa bekak eskainiz.
Botika zurrunak, beste botika batzuek bezala, seguru eta eraginkorra izan behar dute ikerketa eta saiakuntza klinikoen bidez, FDAk merkaturatzea onartuko du.
1983ko UZ Drogeneko Droga Legeak
Ustekabeko Droga Legeak pizgarriak eskaintzen dizkie enpresei drogak (eta beste medikuntza produktuak) garatzeko trastorno arraroen gizabanakoen merkatu txikiei (AEBetan, trastorno arraroen% 47k 25.000 lagun baino gutxiago eragiten du). Pizgarri hauek honakoak dira:
- Zerga zaborrak garatzeko egindako ikerketaren zerga federalak (kostuen% 50ra arte).
- Droga-salmentek 7 urteko monopolioa bermatzen dute lehenbiziko konpainiak FDAren merkaturatzea onartzeko. Droga onartutako erabilera bakarrik aplikatzen da. FDAk onartutako beste erabilera bat ere erabil liteke, eta enpresak merkaturatzeko eskubide esklusiboak izango lituzke erabilera horretarako.
- Droga-baimenaren eskaera-tasak eta urteko FDA produktuen tarifak salbuestea.
Droga Toxikoko Legea igarota, gaixotasun arraroak tratatzeko erabilitako umezurtz drogak gutxi ziren.
Legeak dioenez, 200 umezurtz drogak baino gehiago onartu dituzte AEBn merkaturatzeko FDArekin
Droga zuriko legea US Botiken ondorioa
Droga Toxikoko Legea 1983an sortu zenetik, droga ugari garatzeko arduraduna izan da. 2012rako, prozesu honen bidez onartutako 378 droga izan ziren gutxienez, eta kopurua igotzen jarraitzen du.
Droga erabilgarriak Droga zurztasunaren legearen arabera
Onartutako drogen artean honako hauek daude:
- Hormona adrenokortiko-tropikoa (ACTH) haurrentzako espasmoak tratatzeko
- Huntington gaixotasuna duten pertsonengan gertatzen den chorea tratatzeko tetrabenzina
- Entzimenaren ordezko terapia glycogenen biltegiratze nahastearekin, Pompeako gaixotasuna dutenentzat
Nazioarteko Ikerketarako eta Garatzeko Orphan Drugs for
AEBetako Kongresua bezala, Europar Batasunak (EB) gobernuak umezurtz drogak ikertzeko eta garatzeko beharra aitortu du.
Sendagai zurruneko produktuen batzordea
1995. urtean sortu zen, Europako Medikamentuen Agentzia (EMEA) EBko merkatuan botika eta eraginkortasuna bermatzeko arduraduna. 25 EBko estatu kideetako baliabide zientifikoak biltzen ditu. 2000. urtean, sendagai umezurtz batzuen (COMP) batzordea sortu zen, EBko umezurtz drogak garatzeko.
Sendagai zientzietako produktuen erregulazioa
Europako Kontseiluak emandako Sendagaien Produktu Medikuen Araudia, EBn, umezurtz drogak (eta bestelako gaixotasun arraroak dituzten gaixotasun arraroak) garatzeko pizgarriak eskaintzen ditu, besteak beste:
- Merkaturatze prozesuaren inguruko kuoten salaketak.
- Droga-salmentek 10 urteko monopolioa bermatzen dute lehen aldiz EMEAk droga baten onarpena lortzeko. Droga onartutako erabilera bakarrik aplikatzen da.
- Komunitateko merkaturatzeko baimena - EBko estatu kide guztiei merkaturatzeko baimenaren prozedura zentralizatua.
- Protokoloaren laguntza, drogazaletasunari aholku zientifikoak ematea, garatzen ari den droga baterako beharrezko probak eta saiakuntza klinikoei buruz.
Sendagai zurrunen produktuei buruzko erregelamenduak EBn onuragarriak izan zituela onartu zuen Droga Toxikoko Auzitegian AEBetan, garapen eta merkaturatzeak trastorno arraroen umezurtz drogak handituz.
Droga zurztasunaren Legearen oinarrian
Garai hartan, Droga Toxikoko Legearen inguruko eztabaida handia dago, gaixotasun arraroen tratamenduak eskalaren alde batean eta iraunkortasunari buruzko galderei dagokienez. Zorionez, ekintza horiek, Estatu batuetan eta Europan, kontzientziazio handia izan dute gaixotasun arraroen artean, eta horrek, bateratzean, ez dira arraroak.
Iturriak:
Herder, M. Zein da droga zurrunaren Legearen xedea? . PLoS Medikuntza . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., eta R. Griggs. Izurriteen produktuen izendapen nahigabea, nahaste neurologikoen arraroak. Neurologia Annales . 2012. 72 (4): 481-490.
US Food and Drug Administration. Zurztasun produktua izendatzea: Droga eta Produktu Biologikoak. Eguneratua 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm