Tratamendu berriak sustatzeko
Orain arte, fibrosi kistikoa (CF) ez dago sendabiderik, baina ikertzaileek gogor lan egiten dute bat aurkitzeko. Zientzialariek inoiz baino gertuago daude. Azken hamarkadetan zehar, ikerketa-eremu zabal batek hainbat bizitza eta bizi-itxaropena nabarmen hobetu ditu drogak eta tratamendu berriak garatzeko. Horrek guztiak konponbide bat ekar dezakeen ikerketarako ateak ireki ditu.
Ondoren, aztertzen ari diren sendabideren bat besterik ez da.
Gene terapia
1989. urtean, fibrosi kistikoa eragiten duen geneak aurkitu ziren: CFTR gene . Aurkikuntza zirraragarria izan zen CF komunitatearentzat. Askok uste zuten aurkikuntza gene terapia bidez sendatzea ekarriko zuela.
Zoritxarrez, hori ez da gertatu oraindik, baina ez saiatu nahikorik. Hainbat azterketa egin dira akats genetikoa zuzentzeko eta zuzentzeko, baina horietako bat ez da arrakastarik izan. Genetika terapeutikoarekin arazo handirik izan da zelula zuzendutako geneak zuzenean eraman dezakeen bektore bat aurkitzeko.
Terapia genikoaren itxaropena ere badago. 2009ko uztailean, North Carolinaeko Unibertsitateko ikertzaile-talde batek Chapel Hill-en emaitza onak lortu zituen, birus hotz arruntak erabiliz, birikako ehunen laborategiko laginaren gene transferitzeko. Ikerketa-taldea hotz birusa ahultzeko modu bat ari da lanean, fibrosia kistikoa duten pertsonen tratamendua probatzeko.
VX-770
VX-770 Vertex Pharmaceuticals-ek probatu duen droga da G551D mutazioaren kopia bat gutxienez duten fibrosi kistiko duten pertsonentzat. Droga-gaiak CFTR genearen akatsa zuzentzeko gai da eta kloruro kanalak irekitzeko duen gaitasuna berreskuratzeko gai da. Horrela, gatza zelulak modu egokian eta modu egokian sartzeko aukera ematen du.
Gene terapia ez bezala, VX-770 ez litzateke gene akastuna ordezkatuko. Baizik eta, arrakasta izanez gero, VX-770 lehendik dagoen genearen arazoa konponduko luke.
VX-809
VX-809 Vertex Farmak probatzen ari den beste droga bat da ΔF508-CFTR mutazioaren bi kopia duten pertsonetan. VX-770-ren antzekoa da zelulak modu egokian gatzak lortzeko gai izatea, baina apur bat modu ezberdinean funtzionatzen du. Ikertzaileek espero duten moduan funtzionatzen badu, VX-809 kloruro kanalak irekiko lituzke CFTR proteina bere zelula-mintzaren airean jartzeko.
Miglustat
Miglustat Actelion Pharmaceuticals-ek fabrikatzen duen droga bat da, dagoeneko beste baldintza batzuk tratatzeko erabiltzen dena, baina gaur egun aztertzen ari da ΔF508-CFTR mutazioaren bi kopia dituzten fibrosi kistikoa duten pertsonentzako. Azterketa txikia da (15 parte-hartzaile baino ez dira), baina orain arte emaitzak espero ziren. Miglustat-ek CFTR akatsa alderantzikatu eta jarduera arrunta berreskuratzeko gai izan da zeluletan.
Ataluren
Ataluren, PTC124 izenekoa behin, PTC Therapeutics-ek ikertzen ari da, zentzugabeko mutazioak dituzten CFrekin sendatzeko aukera. Zentzugabekeria mutazioetan, "gibberish" kode bat agertzen da CFTR genearen kode arruntaren erdian.
Zentzugabeko kodea geldi-seinale bat bezala funtzionatzen du, zelulek ondoren gertatzen den kodea edozein irakurtzeari ekiditeaz. Ataluren arazo hori zuzentzeko gai izan liteke gelak geldiaraziko duen keinua alde batera uztea eta jarraitzea gertatzen den kodea irakurtzen jarraitzea, zelulak funtzio normalak berreskuratzen dituelako.
> Iturriak:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "Miglustat-ekin kronikoki tratatutako zelula epitelialeko arnas bidezko CF bat CF-aren antzeko fenotipo bat eskuratzen du". American Journal of Respiratory Cell and Molecular Biology . Abuztua 2009.
> Fibrosi kistikoaren fundazioa. 2009ko ekaina. Drogen garapena. 2009ko uztailaren 24a.
> Zhang L, Button B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, et al. 2009 "CFTR etorrera% 25eko azaleko epitelio-zelulek Minus Gerrikoaren Prezio Normalak berreskuratzen ditu Gibeleko Fibrosi Kistikoak Airway epitelioari". PLoS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10,1371 / journal.pbio.1000155. 2009ko uztailaren 24a.