Nola egin dezaket droga errukigarria droga ikerketaren erabilera?
Zer esan nahi du gaixoen minbizia izateko gaixoarentzako erabilpen errukitsuak? Galdera hauei buruz pentsatu:
Zertan laguntzen zaizun tratamendu bat bakarrik badago, baina ez duzu proba klinikoan matrikulatzeko eskakizunak betetzen? Tratamendu alternatiboak huts egin ez badituzu, FDAk onartu ez duen tratamendu itxaropena izan ezik?
Hori gertatzen denean, FDAk babes-plan bat du tokian. Hau da errukitsua erabilera salbuespena edo zabaldutako ikerketa drogak sarbidea deitzen zaio.
Zein da "Droga Erabilpen Errukitsua" esanahia eta helburua?
Droga-erabilpen errukitsuak ikerketaren droga (droga esperimentala) edo gailu medikoa (FDAk oraindik ez onartua) tratamendu klinikotik kanpoko tratamendu baten erabilerari dagozkionean ez dago tratamendu egokia lortzeko aukerarik. FDAren onarpenaren aurretik, ikerketa-droga bat ezin da saldu edo merkaturatu Estatu Batuetan.
Zer da Ikerketa Droga Berri bat (IND)? - Saiakuntza klinikoak eta FDA homologazio prozesua aztertzea
Droga-erabilpen errukitsua eztabaidatu baino lehen, Droga edo prozedura berri baten prozesua babesten eta deskribatzen laguntzen du, eta, azken finean, FDAren onarpen prozesua onartu edo onartu du. Eztabaida honetarako prozesua botiketara bakarrik mugatuko dut.
Lehen urratsa ikertzaileek botikak posibleak ebaluatzen dituztenean, ez-giza ikasketak egiten dituzte. Ingurune honetan dauden drogak laborategiko plater batean pilatutako edo minbizi-zeluletan probatu dira, besteak beste, saguak. Ikasketa horiek behar bezain osoki egokiak direnean, azterketa klinikoek 3 saiakuntza bidez egiten dituzte giza probak.
1. Fasea ikasketa klinikoek pertsonen kopuru txikian egiten dute eta galdera honi erantzuteko diseinatuta daude: "Segurtasunik gabeko droga da?" Fase 2 entsegu hurrengo urratsa da, galdera erantzuteko diseinatua: "Tratamendua egiten du?" FDA onesteko (edo ezeztapena) aurretik fase finalean Fase 3 saiakuntza klinikoak, galderari erantzuteko erabilitako saiakuntzak: "Tratamenduak onartutako tratamendu estandarrak baino hobeak edo albo-ondorio gutxiago ditu?"
Eszenatoki hau erabiltzean, drogazaletasun errukitsua FDAren onarpenaren aurretik azterketa klinikoen fase batean dagoen botikak erabiltzea izango litzateke, baina ez entsegu kliniko batean parte-hartzaile gisa.
Norbaitek Droga erabilpen errukiorra izateko gaitasuna duenean (errukizko erabileraren salbuespena)?
Egokiena, ikertzaileek droga berri bat (IND) onurak izan ditzaten minbizia duten pazienteak matrikulatuko lirateke . Hori esanda, ikasitako droga baten onuradunek ezingo dute matrikulazio irizpide zehatz bat sartu epaiketa klinikoan, hala nola adina, aurreko tratamenduak, errendimendu egoera edo beste baldintza batzuk. Kasu honetan, 2 irizpide bete behar dira:
- Ez dago tratamendu alternatibo egokia behar diagnostikatzeko, monitorizatzeko edo gaixotasun larri bat tratatzeko
- Ikerketa-drogaaren (edo prozedura) pertsonaaren arriskua ez da gaixotasuna bera baino arrisku handiagoa izango.
Zein da Ikerketa Drogei Sarrera Zabaldua?
FDA dokumentuen bidez irakurtzen baduzu, harritzekoa da zein den desberdintasuna sarbide zabaldua eta errukizko erabileraren salbuespenaren artean dagoen edo trukean erabiltzen badituzu. Erantzuna da sarbide zabalduta dauden 3 maila daude, banakoaren erabilerari dagokionez Pazienteak.
- Gaixoen banakako ikerketarako drogak erabiltzea
- Bitarteko tamainako pazienteen populazioak (gehienez 100), eta
- Gaixo talde handiagoak (100 baino gehiago)
Minbizia duten Ikerketa Drogenentzako banakako sarbidea izateko baldintzak
Baldintza hauek bete behar dira banakako sarbidea eskatzeko:
- Droga (edo prozedura) gaixotasun larri baten diagnosia, jarraipena edo tratamendua izan behar du.
- Gaixoari ez zaio inolako aukerarik jasango drogaaren entsegu klinikorako.
- FDAk zehaztu egin behar du errukizko erabileraren salbuespena ez dela drogaaren entsegu klinikoen fase guztietan interferitu.
- Gaixoaren eskuragarritasun alternatibo edo konparagarria ez den pazienteak ez du tratamendu egokia behar, edo pazientea ez da terapia alternatibo horiek onartzen.
- Gaixo batek minbiziaren diagnostikoa izan behar du, ikertzaileek frogatu dute jarduera. Beste era batera esanda, FDAk frogatu behar du drogak seguru eta eraginkorrak direla paziente jakin baten erabilera justifikatzeko.
- Gaixo batek normalean tratamendu estandarra jasan behar izan du eta ez da arrakastarik izan.
- Droga gaixotasun larri edo arriskutsu baterako erabili behar da, tratamendu esperimentalaren arriskuak tratamendua jasotzeko arriskuak gainditzen ez dituena. Bestela esanda, tratamendu esperimentalaren arriskua, heriotza barne, tratamendua gabe gaixotasunaren heriotza arriskua baino txikiagoa da.
- Droga lortzea medikua eta gaixoaren parte aktiboa da
- Medikuak drogak kudeatzeko prest egon behar du eta tratamendu jarraipena osatzeko
- Droga egiten duen enpresak droga eman behar du (FDAk ezin du "sendotu" konpainiak droga eskaintzeko.) Enpresak droga ordaintzeari eskaera egiten badu, pazientea ordainketa hori eman beharko du.
- FDAk, eskaera jaso ondoren, errukizko erabileraren salbuespena baimentzeko ala ez erabakitzeko erabakia hartuko du. Kontuan izan behar da prozesu zaila dela dirudi, 2009az geroztik, FDAk onartutako gehiengoak onartutako ikerketaren droga berrien berri izan bada .
Droga erabilgarritasun errukigarriaren Aplikazio Prozesua
2 aplikazio mota daude erruki erabilerarako. Honako hauek dira:
- Larrialdietako Erabilera - Larrialdi-egoeretan, telefonoak (edo beste komunikazio modu azkar batean) eskaera egin dezake eta FDA ofizial batek telefonoaren baimena eman dezake tratamendua hasteko. Tratamendu-medikuak ahozko baimena beharko du idazkera-ikerketaren droga-erabilerari buruzko eskaera, FDAren droga-baimenaren ondorengo 15 egunen barruan. (Ikerketa-batzorde berriaren (IRB) onarpena lortzeko egoera nahikoa ez bada, tratamendua IRB onarpenik gabe hasi ahal izango da, baldin eta IRB medikuak larrialdiko tratamendua ematen badu 5 egun baliodunetan.
- Erabilera errukigarria (Paziente bakarreko sarbidea) - Bizirik irauten duen larrialdi-kasu bat izan ezean, mediku tratatzaileak ikerketa-erabilerako droga berriaren aplikazio bat osatuko du. Aplikazio hau FDAri entregatu ondoren, FDA-k 30 eguneko epe bat du, aplikazioa berrikusi eta onarpena edo ukapena egiteko erabakia duena. Gogoan izan, gehienetan, tratamendu medikuarekin ahalik eta azkarren partekatzeko erabakia.
(Informazio hau denborarekin aldatzen denez gero, begiratu artikulu honen behealdean dagoen FDAren iturriak informazio eguneratua izateko.)
Gaixo gisa jakin behar duzuna
Kontuan hartu beharreko gauza asko daude ikerketa-droga baten erabilera kontuan hartuta. Honako hauek dira:
- Droga (edo prozedura) arrisku larriak izan ditzake.
- Droga (edo prozedura) oraindik FDA onartu ez denez, ez da ezagutzen droga ikertzailea droga estandarra baino baino okerragoa den edo ez. Ez duzu inolako laguntzarik jasoko.
- Epe laburrerako bigarren mailako efektuak eta epe luzeko efektuak droga oraindik ez dira guztiz ezagutzen.
Zure doktorearen erantzukizuna Droga Erabilpen Errukitsuan
Droga-erabilpen errukitsua eskatuz gero, tratamendua onkologoa izango da (arretaz ikusten duzuna), tratamenduaren aplikazioa, administrazioa eta dokumentazioa arduratuko da.
- Tratamendu-medikuak aplikazio bat bete beharko du goian azaldu bezala.
- Tratamendu medikua tratamendu protokolo bat aurkeztu eta tratamenduaren emaitzen txostenaren, laburpenaren eta bigarren mailako efektuekin egiaztatzen duen FDA frogatzeko arduraduna izango da.
- Mediku tratatzailea fabrikatzailearen / sustatzailearen droga lortzeko arduraduna da, eta gainerako tratamenduak tratatzeko tratamendua egin ondoren.
- Tratamendu medikua tratamendu osoan zehar gaixoaren jarraipena egitea adostu behar du, jarraibide eta erantzukizun guztiak jarraituz, pazientearen ikertzailearen papera hartzen duen heinean.
Iturriak:
National Cancer Institute. Ikerketa-drogaetarako sarbidea. 2009/04/08 eguneratua. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet
US Food and Drug Administration (FDA). Sarbide zabala (errukizko erabilpena). Eguneratua 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm
US Food and Drug Administration (FDA). Sarbide zabaldua: pazienteentzako informazioa. Eguneratua 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm
US Food and Drug Administration (FDA). Sarbide zabaldua: Medikuentzako informazioa. Eguneratua 12/15/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm
US Food and Drug Administration (FDA). IDE goiztiarreko / zabaldutako sarbidea. Eguneratua 03/26/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm