Miofibrosi primarioa (PMF) neoplasia myeloproliferative gisa sailkatutako odol-nahastetako bat da. Neoplasia mutazioa eragiten duen ehunaren hazkundea da, eta ongiak (gaiztoak), pre-gaiztoak edo gaiztoak bezala sailkatzen dira. Mieloproliferative neoplasms oro har onberak dira hasiera batean, baina denboran zehar gaixotasun gaiztoak (minbizi) bihurtzen dira.
PMFren mutazioak hezur-muineko fibrosiaren (scarring) emaitzak ematen ditu. Hezur-muineko garezurrak odol-zelulen garapen normalak eragiten ditu. Anemia laborategiko aurkikuntza ohikoena da. Leukocytosis (glifo zuriak altxatzen dira) eta trombozitosia (plaquetario kopuru altua) arruntak dira, baina gaixotasuna aurrera egin ahala, trombozitopenia (plaquetario kopuru txikia) gerta liteke. Splenomegaly (spleen luzapena) spleen odol zelula ekoizpen bigarren mailako gune bihurtzen garatzen da.
Pertsona orok tratamendua behar du?
Zure lehen urratsa tipikoa izan daiteke tratamendu aukera potentzialak aztertzeko, gogoratu ez duzula PMFrekin jendeak tratamendua behar duenik. PMFren tratamendua gaixotasunaren aurrerapena eta biziraupena gainditzeko arriskua da.
Sistema dinamikoak Nazioarteko Prognostiko Puntuazio Sistema (DIPSS) Plus puntuazioak adinaren, odol zurrunen zenbaketa, hemoglobina, zirkulazio-zelulen zirkulazioa, sintoma presentzia, genetika, plaquetarioen zenbaketa eta transfusioa bezalako pertsonaari buruzko informazioa erabiltzen du puntuazio bat kalkulatzeko.
Sistemaren bidez PMF duten pertsonak lau kategoria prognostikoetan banatu daitezke: arrisku txikia, tarteko ertaina 1, tarteko 2 arriskua eta arrisku handia. Biziraupen mediana urtebetetik gorakoa da arrisku handiko gaixotasuna duten gaixoen artean eta 15 urte daramatzate arrisku txikiko gaixotasunak dituzten pazienteetan. 60 urtetik beherako pertsonen PMFa aurreikuspen hobeagoarekin eta ia bi urte eta 20 urte bitarteko biziraupenarekin lotzen da.
Hematologoek DIPPS Plus puntuazioa erabiltzen dute pertsonaren mutazio genetikoarekin tratamendu plan bat zehazteko. Sintoma ez duten arrisku txikiko gaixotasunak ez dira tratatzen estuki sintomak eta anemia eta / edo trombocytopenia larriagotzen. Pertsona batek sintoma garatzen badu (sukarra, pisu galera, izerdi gehiegizko edo spleen luzapen masiboa) edo transfusioaren beharra, tratamendua abiarazi behar da. Odola gorriaren transfusioak normalean ematen dira hemoglobina 8 g / dl baino txikiagoa denean. Odoleko transfusio gorria errepikatzen denean burdina gainkargatzearen ondorioz errepikatzen denez, normalean beste tratamendu batzuk tratatzen dira.
Sintomak tratatzea
- Splenomegalia: Spleenak nabarmen handitzen badu eta gaiak (hala nola, ondoeza, splenic infarcts asko, transfusioa beharra handituz), ahozko botikak hydroxyurea erabil daiteke. Tratamendu honekin PMF duten 40 pertsonen ehunekoak% 50eko murrizketa izaten du spleen tamaina urtean gutxi gorabehera. Spleenak ez badu hidroxiuroaren tratamendurik erantzuten, esplenectomia (kirurgia klinikoa kentzeko) beharrezkoa izan daiteke.
- Anemia: PMFn anemia tratamendu ugarirekin tratatu daiteke, hala nola, fluoxymesterone, prednisone edo danazol. Fluoximesterona eta danazolak eta androgens (hormona estereotipoa) izenekoak dira, eta horrek hezur-muinaren ekoizpena estimulatzen du. Botika hauen desabantaila nagusietako bat gizonezko hormonekin erlazionatuta dago eta gorputzaren ilea, ahots sakona edo muskulu bulkadaren garapena eragiten du. Thalidomide edo lenalidomide (kimioterapia forma) prednisona batera ere erabil daiteke.
Arrisku handia edo ertaina
Tarteko eta arrisku handiko gaixotasunak dituzten pertsonak terapia alternatiboa behar dute. Ulertzekoa da zaila dela zure gaixotasuna tratamenduaren arrisku-ezagutza handiagoa dela entzutea, sentitzen duzun beldurra eta kezka batzuk arintzeko.
- Zelula ama transplante hematopoyetikoa (HSCT edo hezur-muineko transplantea) : Hau PMFren tratamendu terapeutikoa bakarra da baina arrisku handia du. Transplantea handik gutxira diagnostikoa egin behar da konplikazioak beste konplikazioak murrizteko aurretik. Historikoki, transplanteek 60 urtetik beherako pertsonekin bat egin dute, hots, emaileek (MSD) . Berriki, transplanteak ez datoz bat erlazionatutako emaileekin edo ez datozen emaileekin.
- Ruxolitinib: HSCT- rekin hautagaiek ez dituzten sintoma larriak dituzten pertsonek ruxolitinib erabili dezakete. Ruxolitinib tirosina kinase inhibitzaile gisa ezagutzen den botika bat da, zehazki JAK2 inhibitzailea. JAK2 mutazio arrunta da PMFn, baina beste neoflasia myleoproliferative batzuetan ere aurki daiteke, hala nola polychthemia vera eta funtsezko thrombocythemia. Ruxolitinib-ekin tratamenduak spleen tamaina murriztu dezake, sintomak murriztu (nekea, hezur-mina) eta anemia murrizten. Medikazio hau JAK2 mutazioari begira dagoen arren, beste mutazio batzuek ere erantzun diezaiekete.
Iturriak:
Teferri A. Lehen Myelofibrosis eta Myelofibrosis Lehen Munduaren Kudeaketa. In: UpToDate, Post, TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA, 2016.