Tratamendu Orokorraren Aukeren Iritzia
Mielofibrosi primarioa sendatzeko tratamendu bakarra (PMF) zelula transplantea da , ordea, terapia hau arrisku handiko eta ertaineko pazienteentzat bakarrik gomendatzen da. Nahiz eta talde honetan, adina eta beste medikuntza-egoerek transplantearekin lotutako arriskuak handitu egin ditzakete, ideia terapeutikoa baino gutxiagotzat jo daiteke. Gainera, ez da arrisku handiko eta ertaineko PMF duten pertsona guztiek zelula amen aldiko emaile egokiak izango dituzte (bat datorren harekin edo ez datorren emailearekin).
Gomendatzen da arrisku txikiko FPMek tratamendua jasotzen duela gaixotasunarekin lotutako sintomak murrizteko.
Beharbada zure medikuak gomendatzen dizu transplantea ez dela zure aukerarik hoberena, edo ez da emaile egokia identifikatu, ezta beste lehen lerroko terapia onartzen ere. Jakina, zure hurrengo galdera izan liteke: zer beste tratamendu aukerak daude? Zorionez, ikasketa iraunkor asko daude tratamendu aukera gehigarriak aurkitzeko. Botika horietako batzuk laburki berrikusiko ditugu.
JAK2 inhibitzaileak
Ruxolitinib , JAK2 inhibitzailea, PMFra identifikatu den lehenbiziko terapia izan zen. JAK2 genearen mutazioak PMF-ren garapenarekin lotu dira.
Ruxolitinib zelula amekin egindako transplantea ezin duten mutazioekin duten terapia egokia da. Zorionez, JAK2 mutazio gabeko jendea ere lagungarria izan da.
Badira antzeko botikak (beste JAK2 inhibitzaile batzuk) garatzen ari diren ikerketa iraunkorra, PMFren tratamenduan erabil daitekeena eta beste botika batzuekin ruxolitinib bateratzea.
Momelotinib JAK2 inhibitzailea da PMF tratatzeko aztertutakoa. Hasierako ikasketek adierazi zuten momelotinibek jasotako pertsonen% 45k spleen tamaina murriztu duela.
Ikasitako pertsonen erdiek anemia hobetu zuten eta ehuneko 50 baino gehiagok transfusio-terapia gelditu zuten. Thrombocytopenia (plaquetario kopuru txikia) garatu eta eraginkortasuna mugatu dezake. Momelotinib-ek ruxolitinib-ekin alderatuko du 3 fasetako azterketetan, PMFren tratamenduan duen funtzioa zehazteko.
Immunomodulatory Drugs
Pomalidomide immunomodulatory drug (immunitate-sistema aldatzen duten botika) da. Thalidomide eta lenalidomide lotzen ditu. Oro har, botika horiek prednisona (steroid medication) ematen dira.
Thalidomide eta lenalidomide jadanik PMFren tratamendu aukera gisa aztertu dira. Biek prestazioa erakutsi arren, haien erabilera bigarren mailako efektuak izaten ohi da. Pomalidomide aukera gutxiago toxikotzat hartu zen. Paziente batzuek anemia hobetzen dute, baina ez dute inolako eraginik spleen neurrian. Emandako prestazio mugatu hau kontuan hartuta, polmididomidoa konbinatzen ari da, PMF tratatzeko ruxolitinib bezalako beste eragile batzuekin batera.
Droga epigenetikoak
Epigenetika drogak dira gene jakin batzuen adierazpena eragiten duten botikak baino fisikoki aldatuz. Botika hauen klasea hipomethylating agenteak dira, azacitidina eta decitabina barne.
Botika horiek gaur egun erabiltzen dira sindrome myelodysplastic tratatzeko. Azacitidina eta decitabina duten rola aztertzen ari dira hasierako faseetan. Beste botika batzuk histona deacetlyase (HDAC) inhibitzaileak dira, givinostat eta panobinostat bezalakoak.
everolimus
Everolimus mTOR kinase inhibitzaile eta immunosupresore gisa sailkatutako botikak dira. FDA (Elikadura eta Droga Administrazioa) zenbait minbizi tratatzeko (bularrekoa, zelula giltzurruneko kartzinoma, tumore neuroendokrinoak ...) onartu eta organoaren trasplante (gibela edo giltzurruna) jaso duten pertsonen errefusatzea saihesteko. Everolimus ahoz hartzen da.
Hasierako ikasketek adierazten dute sintomak txikitu ditzakezula, spleen tamaina, anemia, plaquetarioen zenbaketa eta odol zelula zuriak.
Imetelstat
Imetelstat hainbat minbizi eta mielofibrosi aztertu da. Ikasketa goiztiarrek, PMF-ren (hildakoen seinaleak eta sintomak) hilkortasuna eragiten dute zenbait tarteko.
Lehen mailako tratamenduari erantzuten ez bazaio, saiakuntza klinikoan matrikulatu ahal izango duzu terapia berrietarako sarbidea. Gaur egun, 20 miofibrosiarekin duten tratamendu aukerak ebaluatzen dituzten 20 entsegu kliniko baino gehiago daude. Aukera hau zure medikuarekin hitz egin dezakezu.
> Iturriak:
> Cervantes F. Nola lehen mailako mielofibrosia tratatzen dut. Blood. 2014; 124: 2635-2642.
> Geyer HL eta Mesa RA. Terapia neoplasia myeloproliferative: denean, zein agentea, eta nola? Blood. 2014; 124: 3529-3537.